Thử nghiệm lâm sàng là gì
Các thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu về tình nguyện viên của con người nhằm mục đích đánh giá sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị y tế.
BREAKING DOWN Thử nghiệm lâm sàng
Các thử nghiệm lâm sàng đánh giá thuốc, thiết bị, quy trình hoặc sửa đổi hành vi để xem liệu chúng có hữu ích hay có hại hay không và chúng có hiệu quả hơn, kém hiệu quả hơn hoặc hiệu quả tương đương với các phương pháp điều trị hiện tại hoặc khi so sánh với giả dược. Thuốc thường trải qua ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Giai đoạn đầu kiểm tra việc phân phối, liều lượng và an toàn của thuốc đối với một nhóm nhỏ người. Giai đoạn thứ hai sử dụng một nhóm thử nghiệm lớn hơn. Hầu hết các loại thuốc đều thất bại ở một trong các giai đoạn này, nhưng nếu chúng đạt đến giai đoạn 3, chúng được thử nghiệm trên một nhóm thậm chí còn lớn hơn và so với giả dược hoặc với phương pháp điều trị hiện được chấp nhận. Chỉ có khoảng 5 phần trăm thuốc vượt qua cả ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và được chấp thuận để bán. Có một số loại thử nghiệm lâm sàng. Một thử nghiệm cánh tay duy nhất không có nhóm so sánh. Một thử nghiệm ngẫu nhiên, có kiểm soát có hai nhóm bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để được điều trị thử nghiệm hoặc giả dược. Nếu thử nghiệm bị mù đôi, cả bệnh nhân và bác sĩ đều không biết đó là nhóm nào cho đến khi nghiên cứu kết thúc. Loại nghiên cứu này giúp loại bỏ sự thiên vị. Kiến thức thu được từ một nghiên cứu lâm sàng có thể giúp điều trị, chẩn đoán hoặc ngăn ngừa các vấn đề y tế.
Quy trình phê duyệt thuốc
Phân tích thống kê là một thành phần quan trọng để đánh giá kết quả của một thử nghiệm lâm sàng để xác định liệu việc điều trị có hiệu quả hay liệu kết quả có khả năng như một kết quả có thể xảy ra hay không. Mặc dù thử nghiệm rộng rãi, có thể khó xác định hiệu quả của thuốc. Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng có thể chứng minh rằng một loại thuốc có hoặc không hoạt động, nhưng chúng không nhất thiết chỉ ra lý do. Một thiếu sót khác của các thử nghiệm lâm sàng là các đối tượng thử nghiệm có thể khỏe mạnh hơn so với những bệnh nhân thực sự sử dụng phương pháp điều trị đang được thử nghiệm.
Đơn xin thuốc mới (NDA) là bước cuối cùng chính thức được thực hiện bởi một nhà tài trợ thuốc, bao gồm việc nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để được phê duyệt để bán một loại thuốc mới ở Mỹ Một NDA là một tài liệu toàn diện với 15 các phần bao gồm dữ liệu và phân tích về nghiên cứu động vật và con người, dược lý, độc tính và liều lượng của thuốc, và quy trình sản xuất nó. Khi một loại thuốc đạt đến giai đoạn NDA, xác suất nó nhận được sự chấp thuận của FDA và được bán trên thị trường ở Mỹ vượt quá 80%. Việc nộp NDA thường không làm tăng đáng kể giá cổ phiếu của một công ty tài trợ được tổ chức công khai, vì hầu hết sự tăng giá cổ phiếu có thể đã xảy ra khi thuốc điều tra tiến triển qua các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng trước đó.
