CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) và Vertex Cosmetics Inc. (VRTX) đã bị Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xóa để bắt đầu thử nghiệm phương pháp điều trị biến đổi gen đối với bệnh hồng cầu hình liềm trên bệnh nhân Hoa Kỳ.
Trong một thông cáo báo chí, hai công ty cho biết FDA hiện đã dỡ bỏ tổ chức lâm sàng, cho phép họ bắt đầu thử nghiệm liệu pháp thử nghiệm. Các đối tác trong tháng 5 đã buộc phải dừng kế hoạch thử nghiệm thuốc, CTX001, trong khi chờ giải quyết "một số vấn đề" trong đơn đăng ký ban đầu của họ.
Vào thời điểm đó, CRISPR và Vertex tuyên bố rằng CTX001 đã bị tạm giữ ở Mỹ vì FDA có thêm câu hỏi khi xem xét các giấy tờ mà các công ty nộp để xin phép bắt đầu thử nghiệm lâm sàng. Họ không tiết lộ những câu hỏi này là gì hoặc cách họ trả lời chúng.
Tin tức về sự đột phá đã gửi cổ phiếu của CRISPR tăng 14, 14% trong giao dịch tiền thị trường. Cổ phiếu của Vertex đã đi thẳng vào phiên giao dịch hôm thứ Năm. Thông báo này rất có ý nghĩa vì đây là lần đầu tiên một công ty thử nghiệm công nghệ thử nghiệm và cách mạng được gọi là CRISPR-Cas9 trên tế bào gốc của con người ở Hoa Kỳ Thử nghiệm sẽ liên quan đến việc sửa đổi DNA của bệnh nhân bên ngoài cơ thể. Một bác sĩ ung thư tại Đại học Tứ Xuyên ở Thành Đô, Trung Quốc đã tiến hành thử nghiệm trên người đầu tiên vào năm 2016.
Trong tuyên bố chung, hai công ty cũng cung cấp thông tin cập nhật về tiến trình thử nghiệm CTX001 bên ngoài Hoa Kỳ. Họ tuyên bố rằng họ đã được giải phóng mặt bằng theo quy định tại nhiều quốc gia, bắt đầu thử nghiệm điều trị thử nghiệm bệnh hồng cầu hình liềm và beta- thalassemia, một rối loạn máu làm giảm sản xuất huyết sắc tố - protein trong các tế bào hồng cầu mang oxy đi khắp cơ thể. Một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2 hiện đang trên đường bắt đầu ở châu Âu vào cuối năm 2018, họ nói thêm. Các nghiên cứu pha 1 và 2 được thiết kế để kiểm tra sự an toàn, tác dụng phụ và liều điều trị mới tốt nhất.
CRISPR và Vertex đã thành lập một liên minh phát triển thuốc vào năm 2015 tập trung vào việc sử dụng CRISPR-Cas9. Các phương pháp điều trị rối loạn máu đã được đưa vào hiệp ước nghiên cứu, mặc dù lúc đầu, họ đã nghiên cứu các phương pháp chữa trị bệnh xơ nang, một lĩnh vực chuyên môn hóa cho Vertex. Theo các điều khoản hợp tác, hai công ty đã đồng ý chia sẻ chi phí nghiên cứu và phát triển, cũng như lợi nhuận được tạo ra từ bất kỳ liệu pháp thương mại hóa nào.
