Cổ phiếu của Clementia Cosmetics Inc. (CMTA) đã tăng 35, 40% trong giao dịch tiền thị trường sau khi công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Canada công bố kế hoạch nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) được hỗ trợ bằng cách khuyến khích kết quả thử nghiệm.
Trong một thông cáo báo chí, Clementia cho biết họ đang tìm kiếm sự chấp thuận của palovarotene để ngăn chặn quá trình dị hóa (HO), sự phát triển bất thường của xương ở các mô không xương, ở những bệnh nhân mắc bệnh u xơ hóa tiến triển (FOP), một loại xương di truyền hiếm gặp và nguy hiểm dịch bệnh.
Công ty công nghệ sinh học nói thêm rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đồng ý cho Clementia sử dụng dữ liệu Giai đoạn 2 để hỗ trợ ứng dụng của mình. Những nghiên cứu, được trình bày vào đầu năm nay, chỉ ra palovarotene là một phương thuốc hiệu quả.
Theo số liệu của Giai đoạn 2 của công ty, các bệnh nhân được điều trị bằng palovarotene tại thời điểm bùng phát đã chứng minh giảm hơn 70% thể tích HO mới trung bình sau 12 tuần so với nhóm không được điều trị. Clementia được thiết lập để nộp đơn đầy đủ cho FDA vào nửa cuối năm 2019.
Trong thông cáo báo chí, công ty công nghệ sinh học đã coi việc đệ trình NDA là một cột mốc quan trọng của Vương quốc, và nói thêm rằng thuốc của họ được đặt tốt để trở thành thuốc đầu tiên thuộc loại điều trị HO ở những người mắc FOP.
Clarissa Desjardins, người sáng lập và CEO của Clementia cho biết, việc xác định đường dẫn đến đệ trình NDA vào nửa cuối năm 2019 là một cột mốc quan trọng đối với Clementia và đối với những bệnh nhân mắc bệnh xương di truyền cực kỳ hiếm gặp này. Chúng tôi rất biết ơn vì sự hợp tác với Bộ phận Sản phẩm Xương, Sinh sản và Tiết niệu của FDA, có khả năng mang lại lựa chọn điều trị được phê duyệt đầu tiên cho các cá nhân bị ảnh hưởng bởi FOP. Chúng tôi cũng biết ơn các bệnh nhân và gia đình của họ, cũng như các nhà điều tra và các địa điểm lâm sàng, mà không ai có thể làm được việc này.
Cái gì tiếp theo?
Clementia xác nhận rằng Thử nghiệm MISE giai đoạn 3 đang diễn ra, bao gồm việc cung cấp cho bệnh nhân một liều 5 mg hàng ngày mãn tính, ngoài chế độ dùng thuốc 20/10 mg vào thời điểm bùng phát, sẽ tiếp tục như dự kiến. Nếu những thử nghiệm này thành công, công ty nói thêm rằng sau này chúng có thể được sử dụng cho NDA bổ sung.
Clementia cũng cho biết họ sẽ tiếp cận các cơ quan quản lý quốc tế vào năm tới về cách đăng ký palovarotene.
