Trong số các lĩnh vực phát triển nhanh chóng trên biên giới của khoa học y tế là liệu pháp gen, trong đó di truyền hoặc di truyền, các bệnh được điều trị bằng cách sửa chữa hoặc thay thế các gen bị lỗi gây ra chúng. Phân khúc công nghiệp công nghệ sinh học này bao gồm sự kết hợp giữa các công ty lớn và nhỏ, và cơ hội cho các nhà đầu tư nằm trong ba loại chính: các công ty hấp dẫn như các thực thể độc lập, các công ty có khả năng là mục tiêu M & A và các công ty đang phát triển thông qua M & A. Bảng dưới đây liệt kê mười người chơi đáng chú ý, mỗi bài viết gần đây trên Barron's.
10 lần trị liệu bằng gen
(Vốn hóa thị trường)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 tỷ USDRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 tỷ USDAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 tỷ USDSolid Bioscatics Inc. tỷSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 tỷ USDRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 tỷ USDNovartis AG (NVS), 227, 6 tỷ USD Spark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 tỷ USD
Ý nghĩa đối với các nhà đầu tư
Ước tính có khoảng 5.000 bệnh hiếm gặp do một đột biến đơn lẻ hoặc sai sót trong các gen của một cá nhân mà về mặt lý thuyết có thể được sửa chữa bằng một liệu pháp nhắm mục tiêu, Barron chỉ ra. Mặc dù nhiều người, nếu không phải hầu hết, trong số các bệnh này có số lượng người tương đối hạn chế, một điều trị thành công dù sao cũng có thể tạo ra doanh thu hàng năm từ 1 tỷ USD trở lên, do giá cao, bài báo cho biết thêm.
Tuy nhiên, mặc dù liệu pháp gen có nhiều thập kỷ nghiên cứu đằng sau nó, khái niệm này vẫn còn rất nhiều trong giai đoạn phát triển, với việc thương mại hóa rộng rãi vẫn còn trong tương lai. Thật vậy, liệu pháp thay thế gen duy nhất đã được FDA chấp thuận cho đến nay đã được Spark Therapeutics phát triển để điều trị một chứng rối loạn mắt hiếm gặp có thể dẫn đến mù lòa. Trong năm đầu tiên xuất hiện trên thị trường, năm 2018, nó đã tạo ra doanh thu chỉ 27 triệu đô la.
Liệu pháp chính đang được phát triển
- UniQure: bệnh máu khó đông B, bệnh Huntington; tiềm năng doanh thu 1 tỷ đô la hàng năm từ điều trị bệnh Hemophilia B Regenxbio: sản xuất các vec tơ virus được sử dụng bởi các công ty khác để cung cấp các liệu pháp gen; Doanh thu 1 tỷ đô la tiềm năng cho Novartis một mình Khán giả: tình trạng cơ bắp gây tử vong XLMTM, bệnh Crigler-Najjar cực hiếm gây ức chế quá trình xử lý bilirubin của cơ thể: Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD); thử nghiệm rất kém khiến tương lai của công ty bị nghi ngờ; Con trai của CEO mắc căn bệnh này gây ra cái chết sớm MeiraGTX: bệnh mắt hiếm gặp, ALS (bệnh Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) sở hữu cổ phần của công ty Voyager: Parkinson và các bệnh tương tự; thỏa thuận với AbbVie Inc. (ABBV) sẽ cung cấp tới 1, 5 tỷ đô la thanh toán Sarepta: loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD); Trên 70.000 bệnh nhân trên toàn cầu, chi phí có thể vượt quá 500.000 USD Spark: bệnh võng mạc hiếm gặp gây mù lòa, bệnh máu khó đông A
Về mặt kỹ thuật, Spark không còn là cơ hội đầu tư nữa, do Roche Holding đang mua nó với giá cao hơn 122% so với giá đóng cửa trước khi chào bán vào ngày 22 tháng 2 năm 2019. Spark đóng cửa vào ngày 8 tháng 3 trong vòng 0, 6% của ưu đãi cổ phiếu của Roche $ 114, 50. Điều này cho thấy các công ty dược phẩm lớn như Roche và Novartis sẵn sàng trả đô la hàng đầu để mua các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn tham gia vào hoạt động R & D đầy hứa hẹn.
"Năm tỷ đô la cho Spark bây giờ làm cho hầu như mọi thứ khác trong liệu pháp gen trông cực kỳ rẻ trên cơ sở tương đối", Josh Schimmer, nhà phân tích của Evercore ISI, viết trong một ghi chú nghiên cứu được trích dẫn bởi Barron. Marshall Gordon, một nhà phân tích nghiên cứu cao cấp tại ClearBridge Investments, nắm giữ cổ phần của Spark, nói rằng đội ngũ nghiên cứu mạnh mẽ và khả năng sản xuất của họ là những yếu tố chính thu hút Roche.
Nhìn về phía trước
Như đã lưu ý ở trên, việc thương mại hóa các liệu pháp gen thực tế đang diễn ra với tốc độ chậm, có nghĩa là nhiều người chơi nhỏ hơn chủ yếu là các cửa hàng R & D với doanh thu hạn chế và chi phí lớn. Với các mức giá dự đoán trong hàng trăm ngàn, nếu không phải là hàng triệu đô la, nhiều liệu pháp gen đang được phát triển không cần số lượng lớn bệnh nhân để sinh lợi. Mặt khác, các chi phí theo tầng bình lưu này chắc chắn sẽ thúc đẩy sự đẩy lùi mạnh mẽ của các công ty bảo hiểm tư nhân và các chương trình do chính phủ điều hành như Medicare.
