Giai đoạn 2 là gì?
Giai đoạn 2 là giai đoạn thứ hai của các thử nghiệm lâm sàng hoặc nghiên cứu cho một loại thuốc thử nghiệm mới, trong đó trọng tâm của thuốc là hiệu quả của nó. Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc, hay CDER, một bộ phận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, giám sát các thử nghiệm lâm sàng này.
Các thử nghiệm ở giai đoạn 2 thường liên quan đến hàng trăm bệnh nhân mắc bệnh hoặc tình trạng mà ứng cử viên thuốc tìm cách điều trị. Mục tiêu chính của các thử nghiệm ở Giai đoạn 2 là thu thập dữ liệu về việc thuốc có thực sự có tác dụng trong điều trị bệnh hay chỉ định hay không, thường đạt được thông qua các thử nghiệm kiểm soát được theo dõi chặt chẽ, trong khi an toàn và tác dụng phụ cũng tiếp tục được nghiên cứu.
Hiểu giai đoạn 2
Các nghiên cứu giai đoạn 2 cũng nhằm mục đích thiết lập liều lượng hiệu quả nhất cho thuốc và phương pháp phân phối tối ưu. Các thử nghiệm ở giai đoạn 2 thường tạo thành khối vấp ngã lớn nhất trong việc phát triển một loại thuốc mới.
Các thử nghiệm ở giai đoạn 2 thường được xây dựng như các nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, đối chứng giả dược. Điều này có nghĩa là một số bệnh nhân tham gia nghiên cứu sẽ nhận được ứng cử viên thuốc, trong khi những người khác sẽ nhận được giả dược hoặc một loại thuốc khác. Việc chuyển nhượng được thực hiện trên cơ sở ngẫu nhiên và cả người tham gia và điều tra viên lâm sàng đều không biết liệu người tham gia sẽ nhận được thuốc hay giả dược. Tính ngẫu nhiên và ẩn danh này được thực thi nghiêm ngặt để ngăn ngừa sự thiên vị trong các nghiên cứu.
Tỷ lệ thành công và tác động cổ phiếu của các thử nghiệm giai đoạn 2
Thử nghiệm giai đoạn 2 được coi là thành công khi phân tích dữ liệu từ những người tham gia đăng ký cho thấy thuốc thử nghiệm có tác dụng trong điều trị bệnh hoặc chỉ định. Bệnh nhân đã nhận được thuốc thử nghiệm nên có kết quả lâm sàng tốt hơn trên cơ sở có ý nghĩa thống kê so với những người dùng giả dược hoặc thuốc thay thế. Nếu thử nghiệm ở Giai đoạn 2 thành công, thuốc sẽ chuyển sang nghiên cứu Giai đoạn 3.
Các nghiên cứu ở Giai đoạn 2 chỉ bắt đầu nếu các nghiên cứu ở Giai đoạn 1 không cho thấy độc tính quá cao hoặc các rủi ro an toàn khác của thuốc thử nghiệm. Mặc dù có tới một phần ba số thuốc trong các nghiên cứu ở Giai đoạn 1 không chuyển sang giai đoạn 2 vì chúng không đủ an toàn, nhưng tỷ lệ thuốc tiến triển từ các thử nghiệm ở Giai đoạn 2 đến Giai đoạn 3 thậm chí còn thấp hơn, khoảng 32% đến 39%.
Do tỷ lệ thành công tương đối thấp ở giai đoạn 2, phản ứng của thị trường đối với kết quả của giai đoạn 2 thành công thường được đền đáp bằng sự đánh giá cao về giá cổ phiếu cho công ty phát triển thuốc. Mức độ tăng giá cổ phiếu phụ thuộc vào một số yếu tố bao gồm môi trường phổ biến đối với cổ phiếu nói chung và cổ phiếu chăm sóc sức khỏe nói riêng, bệnh hoặc dấu hiệu cho thấy thuốc nhằm mục đích điều trị, sức mạnh của kết quả Giai đoạn 2 và biến động giá trong cổ phiếu trước khi phát hành kết quả giai đoạn 2.
