Giai đoạn 1 là gì
Giai đoạn 1 là sự giới thiệu ban đầu của một loại thuốc thử nghiệm hoặc trị liệu cho con người. Giai đoạn này là bước đầu tiên trong quá trình nghiên cứu lâm sàng liên quan đến thử nghiệm thuốc mới hoặc thuốc thử nghiệm. Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc, hay CDER, một bộ phận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, giám sát các thử nghiệm lâm sàng này.
XUỐNG XUỐNG Giai đoạn 1
Các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 hoặc các thử nghiệm lâm sàng tập trung vào khía cạnh an toàn của thuốc mới, thay vì hiệu quả của nó trong điều trị bệnh. Các thử nghiệm ở giai đoạn 1 thường liên quan đến 20 đến 100 người, sự kết hợp giữa tình nguyện viên khỏe mạnh và bệnh nhân hoặc những người mắc bệnh này. Nếu loại thuốc mới nhằm điều trị một dạng ung thư, nghiên cứu sẽ liên quan đến những bệnh nhân mắc loại ung thư đó.
Mục tiêu chính của các nghiên cứu pha 1 là thiết lập các tác dụng phụ của thuốc mới, cũng như tác dụng chuyển hóa và dược lý của nó. Điều này đạt được bằng cách quản lý tăng liều thuốc thử nghiệm cho những người tham gia thử nghiệm. Sau đó, các nhà nghiên cứu thực hiện nghiên cứu và phân tích chi tiết về các khía cạnh khác nhau của thuốc, bao gồm phản ứng của cơ thể với nó, phương pháp hấp thụ, cách chuyển hóa và bài tiết, và liều lượng an toàn.
Giai đoạn 1 và quá trình thử nghiệm lâm sàng
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 hoặc nghiên cứu là giai đoạn đầu tiên trong quá trình phát triển thuốc kéo dài và mệt mỏi. Mặc dù mục tiêu chính của các nghiên cứu pha 1 là thiết lập hồ sơ an toàn của thuốc điều tra, những nghiên cứu này cũng cho phép thông tin quan trọng về tác dụng và hóa học của thuốc được đối chiếu. Thông tin này có thể được sử dụng để tạo thuận lợi cho việc thiết kế các nghiên cứu pha II được kiểm soát tốt và có giá trị khoa học, bước tiếp theo trong quy trình phát triển thuốc.
Bằng chứng về hiệu quả sớm trong các thử nghiệm Giai đoạn 1, trong khi hiếm có tương đối, sẽ là một phần thưởng bổ sung và có thể dẫn đến sự tăng giá đáng kể cho cổ phiếu của công ty phát triển thuốc. Tuy nhiên, trong hầu hết các trường hợp, hiệu quả của thử nghiệm Giai đoạn 1 thành công đối với giá cổ phiếu là khá im lặng. Điều này là do mặc dù khoảng 70% các thử nghiệm ở Giai đoạn 1 tiến hành đến Giai đoạn 2, nhưng chỉ có 10 đến 15% các ứng cử viên thuốc ở Giai đoạn 1 cuối cùng được đưa ra thị trường. Các nghiên cứu pha 1 có thể bị CDER dừng ngay từ đầu hoặc ngay cả sau khi các thử nghiệm bắt đầu, vì lý do an toàn hoặc vì nhà tài trợ không tiết lộ một số rủi ro của ứng cử viên ma túy cho các nhà điều tra.
Trong Giai đoạn 1, các nhà nghiên cứu cố gắng tìm hiểu hiệu quả của thuốc ở các định dạng cụ thể và xác định liều lượng tốt nhất. Thông tin này hữu ích cho họ sau đó xây dựng các thử nghiệm cho Giai đoạn 2.
