Giai đoạn 3 là gì
Giai đoạn 3 là giai đoạn cuối của các thử nghiệm lâm sàng đối với một loại thuốc thử nghiệm mới, bắt đầu nếu các thử nghiệm ở Giai đoạn 2 cho thấy bằng chứng về hiệu quả. Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc, hay CDER, một bộ phận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ giám sát các thử nghiệm lâm sàng này.
XUỐNG XUỐNG Giai đoạn 3
Các thử nghiệm ở giai đoạn 3 được sử dụng để có được thông tin bổ sung về hiệu quả và độ an toàn của thuốc mới để đánh giá lợi ích so với rủi ro của liệu pháp và sử dụng thông tin này trong ghi nhãn thuốc nếu được FDA chấp thuận. Những thử nghiệm này là những nghiên cứu quy mô lớn có sự tham gia của hàng trăm đến vài nghìn bệnh nhân trên nhiều địa điểm nghiên cứu. Do đó, các thử nghiệm ở Giai đoạn 3 rất tốn kém và có thể chiếm tới 40% chi phí R & D của một công ty.
Một nghiên cứu năm 2016 được thực hiện bởi Eastern Research Group, Inc., cho Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, cho thấy chi phí trung bình của một nghiên cứu Giai đoạn 3 dao động từ 11, 5 triệu đến 52, 9 triệu đô la. Tuy nhiên, các công ty tham gia phát triển thuốc xem chi phí cao liên quan đến các thử nghiệm ở Giai đoạn 3 là một chi phí cần thiết, vì tỷ lệ nhận được phê duyệt tiếp thị từ FDA cho một loại thuốc mới tăng đáng kể sau khi hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 3.
Các thử nghiệm ở giai đoạn 3 thường được chọn ngẫu nhiên, điều đó có nghĩa là những người tham gia thử nghiệm được chỉ định ngẫu nhiên để nhận thuốc thử nghiệm, hoặc giả dược hoặc một liệu pháp khác là tiêu chuẩn hiện hành. Các thử nghiệm cũng bị mù đôi, điều đó có nghĩa là cả điều tra viên và người tham gia đều không biết những gì sau đó đã nhận được.
Như trường hợp của các thử nghiệm ở Giai đoạn 1 và Giai đoạn 2, CDER có thể áp dụng biện pháp lâm sàng đối với các thử nghiệm ở Giai đoạn 3 nếu một nghiên cứu không an toàn hoặc nếu thiết kế thử nghiệm không đáp ứng được các mục tiêu của nó. Các thử nghiệm ở Giai đoạn 3 liên quan đến hàng ngàn người tham gia để phát hiện ra các tác dụng phụ tiềm ẩn chỉ có thể ảnh hưởng đến một số ít người, và do đó có thể đã bị bỏ lỡ trong các thử nghiệm Giai đoạn 2 nhỏ hơn.
Chi phí giai đoạn 3
Một nghiên cứu năm 2012 của Viện nghiên cứu chính sách Manhattan chỉ ra rằng chi phí tăng cao của các thử nghiệm giai đoạn 3 là yếu tố chính thúc đẩy chi phí phát triển của các loại thuốc mới. Nghiên cứu lưu ý rằng các thử nghiệm ở Giai đoạn 3 chiếm 40% tổng chi phí R & D của một công ty, bao gồm chi phí cho nhiều ứng cử viên ma túy không vượt qua các nghiên cứu Giai đoạn 1 hoặc Giai đoạn 2.
Một báo cáo năm 2014 của Eastern Research Group, Inc., cho Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, đã trích dẫn một xu hướng ngày càng tăng giữa các nhà sản xuất thuốc để thực hiện các hoạt động thử nghiệm và nghiên cứu của họ cho các quốc gia bên ngoài Hoa Kỳ, vì chi phí thử nghiệm ở các quốc gia như Trung Quốc và Ấn Độ có thể thấp hơn đáng kể.
